Se han publicado datos preliminares positivos del estudio de Fase 2b de VIRAGE de VCN-01 (zabilugene almadenorepvec); los datos ampliados se presentarán en el Congreso de la European Society for Medical Oncology (ESMO) de 2025 que tendrá lugar en octubre. VCN-01 muestra su potencial en el retinoblastoma refractario con los resultados clínicos y de seguridad del estudio de Fase 1 presentados en la reunión anual de 2025 de American Society of Clinical Oncology
Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado hoy los resultados financieros del segundo trimestre cerrado el 30 de junio de 2025 y ha ofrecido información actualizada de la empresa.
«Nos sentimos muy animados por los avances logrados hasta ahora en la primera mitad de 2025», afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado (CEO) de Theriva Biologics. «Hemos alcanzado un hito importante con los resultados positivos de VIRAGE, el ensayo de Fase 2b, en el que nuestro principal activo, VCN-01 (zabilugene almadenorepvec), alcanzó los criterios de valoración primarios de supervivencia y seguridad en pacientes con cáncer de páncreas metastásico con tratamiento estándar como quimioterapia de primera línea con gemcitabina/nab-paclitaxel. Actualmente estamos preparando un protocolo de estudio para un posible ensayo clínico de Fase 3 y avanzando para aumentar la producción de VCN-01 utilizando nuestra línea celular en suspensión patentada. Aprovechando nuestro impulso clínico y de producción, también hemos iniciado una estrategia de divulgación para identificar posibles socios para el desarrollo clínico en fase avanzada de VCN-01».
Hitos recientes e hitos previstos
VCN-01
Adenocarcinoma pancreático ductal metastásico (PDAC):
- Los resultados preliminares positivos del ensayo VIRAGE de Fase 2b se anunciaron en mayo. Los pacientes con PDAC tratados con VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) más quimioterapia estándar con gemcitabina/nab-paclitaxel presentaron un aumento de la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión y la duración de la respuesta en comparación con los pacientes tratados con gemcitabina/nab-paclitaxel estándar.
- Theriva celebró un evento virtual en el que participaron destacados clínicos e investigadores especializados en cáncer de páncreas para revisar y debatir los datos del ensayo VIRAGE de VCN-01. Para acceder a la reproducción del evento, haga clic AQUÍ.
- Durante la reunión anual de 2025 de la American Society of Clinical Oncology (ASCO), los investigadores de los ensayos Theriva y VIRAGE participaron en una reunión fuera del recinto para revisar los datos preliminares y comentar las conclusiones relevantes para el diseño y la ejecución de un posible ensayo clínico de Fase 3 en el adenocarcinoma ductal pancreático (PDAC).
- Los datos ampliados del ensayo VIRAGE se presentarán en una minisesión oral en el Congreso de la European Society for Medical Oncology (ESMO) de 2025. La presentación titulada «Ensayo VIRAGE: estudio aleatorizado de Fase 2b, abierto, de nab-paclitaxel y gemcitabina con o sin VCN-01 intravenoso en pacientes con cáncer pancreático metastásico (mPDAC)» (resumen 2216MO) está prevista para el lunes 20 de octubre de 2025 a cargo de la Dra. Rocío García-Carbonero, Hospital 12 de Octubre, Madrid, España, revisada posteriormente por un ponente invitado.
Retinoblastoma:
- Como se ha anunciado anteriormente, los resultados clínicos y de seguridad del estudio de Fase 1 (NCT03284268) del VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) en pacientes con retinoblastoma refractario se presentaron en una sesión de pósteres en la reunión anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) celebrada en Chicago el sábado 31 de mayo de 2025. El resumen puede consultarse aquí.
Resultados financieros del segundo trimestre cerrado a 30 de junio de 2025
Los gastos generales y administrativos ascendieron a 11,2 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025, frente a los 1,5 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2024. Este aumento del 662 % se debe principalmente al incremento del valor razonable del ajuste de la contraprestación contingente de 9,2 millones de dólares, debido a que el ensayo clínico de Fase 2b de VIRAGE con VCN-01 para el PDAC alcanzó su criterio de valoración principal así como al aumento de las tasas de registro. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 97 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025, frente a los 114 000 dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2024.
Los gastos de investigación y desarrollo descendieron hasta 2,0 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025, frente a los cerca de 3,0 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2024. Este descenso del 34 % se debe principalmente a la reducción de los gastos de ensayos clínicos relacionados con el ensayo clínico de Fase 2B VIRAGE de VCN-01 para el PDAC de la empresa, a la reducción de los gastos indirectos relacionados con la disminución de los costes de fabricación de VCN-01 y a la reducción de los gastos de ensayos clínicos relacionados con su ensayo clínico de Fase 1b/2a de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de TCH alogénicos, compensado por un aumento de los gastos de patente relacionados con SYN-020. Theriva prevé que los gastos de investigación y desarrollo se incrementen conforme finalice su ensayo clínico de Fase 2b VIRAGE de VCN-01 y planifique su ensayo clínico de Fase 3 de VCN-01 para el PDAC, desarrolle su programa de VCN-01 para el retinoblastoma, amplíe las actividades de producción a escala GMP para VCN-01 y sigan fomentando las otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento de la empresa. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 76 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025, frente a los 58 000 dólares estadounidenses relacionados con los gastos de compensación basada en acciones en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2024.
La partida «Otros ingresos» ascendió a 74 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025 frente a los 172 000 dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2024. En el trimestre cerrado a 30 de junio de 2025, la partida «Otros ingresos» se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 54 000 dólares estadounidenses y ganancias por cambio de divisas de 20 000 dólares estadounidenses. En el trimestre cerrado a 30 de junio de 2024, la partida «Otros ingresos» se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 173 000 dólares estadounidenses y pérdidas por cambio de divisas de 1000 dólares estadounidenses.
El efectivo y los equivalentes a efectivo ascendieron a 12,1 millones de dólares estadounidenses a 30 de junio de 2025, frente a 11,6 millones a 31 de diciembre de 2024. La empresa espera que su posición de liquidez de 9,5 millones de dólares estadounidenses a principios de agosto de 2025 sea suficiente para financiar sus operaciones hasta el primer trimestre de 2026.
Acerca del VCN-01
El VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) es un adenovirus oncolítico de administración sistémica diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar el estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer. Este modo de acción único permite al VCN-01 ejercer múltiples efectos antitumorales al (i) infectar y lisar selectivamente las células tumorales; (ii) mejorar el acceso y la perfusión de los productos de quimioterapia coadministrados; y (iii) aumentar la inmunogenicidad del tumor y exponerlo al sistema inmunitario del paciente y a los productos de inmunoterapia coadministrados. La administración sistémica permite al VCN-01 ejercer sus acciones tanto en el tumor primario como en las metástasis. El VCN-01 se ha administrado a 142 pacientes hasta la fecha en ensayos clínicos sobre distintos tipos de cáncer, como el PDAC (en combinación con quimioterapia), el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (con un inhibidor de puntos de control inmunitario), el cáncer de ovario (con terapia celular CAR-T), el cáncer colorrectal y el retinoblastoma (mediante inyección intravítrea). Para obtener más información sobre estos ensayos clínicos, visite Clinicaltrials.gov.
Acerca del adenocarcinoma ductal pancreático
El cáncer de páncreas se presenta en dos grandes tipos histológicos: el cáncer que surge de las células ductales (exocrinas) del páncreas o, con mucha menor frecuencia, los cánceres que pueden surgir del compartimento endocrino del páncreas. El adenocarcinoma ductal pancreático («PDAC») representa más del 90% de todos los tumores pancreáticos. Puede localizarse en la cabeza del páncreas o en el cuerpo/la cola. El cáncer de páncreas normalmente hace metástasis en el hígado y el peritoneo. Otras localizaciones metastásicas menos frecuentes son los pulmones, el cerebro, el riñón y los huesos. En sus fases iniciales, el cáncer de páncreas no suele provocar ningún síntoma específico, por lo que en la mayoría de los casos se diagnostica en sus últimas fases (estadio localmente avanzado no metastásico o metastásico de la enfermedad), cuando la resección quirúrgica y el tratamiento posiblemente curativo no son posibles. En términos generales, se considera que únicamente el 10 % de los casos son resecables en el momento de la aparición, mientras que el 30-40 % de los pacientes se diagnostican en estadio localmente avanzado/no resecable y el 50-60 % presentan metástasis a distancia.
Acerca de VIRAGE
VIRAGE es un ensayo clínico de Fase 2b, abierto, aleatorizado, controlado y multicéntrico en pacientes con PDAC metastásico confirmado histológicamente y diagnosticado recientemente. Los pacientes se han inscrito en 5 centros de EE. UU. y en 9 en España. Tanto en la rama de control como en la de tratamiento con VCN-01 (zabilugene almadenorepvec), los pacientes recibieron quimioterapia estándar con gemcitabina/nab-paclitaxel en ciclos repetidos de 28 días hasta la progresión de la enfermedad. En la rama de tratamiento con VCN-01 únicamente, a los pacientes también se les administró VCN-01 por vía intravenosa siete días antes de empezar el primer y cuarto ciclos de tratamiento con gemcitabina/nab-paclitaxel (días 1 y aproximadamente 92 del estudio, respectivamente). Los criterios de valoración primarios del ensayo incluyen la supervivencia global y la seguridad/tolerabilidad del VCN-01. Los criterios de valoración adicionales incluyen la supervivencia sin progresión, la duración de la respuesta y medidas de biodistribución, replicación del VCN-01 y respuesta inmunitaria. Para obtener más información sobre el ensayo, consulte Clinicaltrials.gov (NCT05673811), el Registro español de estudios clínicos y la Base de datos de ensayos clínicos de las autoridades reguladoras de medicamentos de la Unión Europea (Número EudraCT: 2022-000897-24).
Acerca del retinoblastoma
El retinoblastoma es un tumor que se origina en la retina y es el tipo de cáncer ocular más frecuente en niños. Se presenta en aproximadamente 1/14 000 – 1/18 000 recién nacidos con vida y representa el 15 % de los tumores en la población pediátrica menor de 1 año. La edad media de los pacientes pediátricos en el momento del diagnóstico es de 2 años, y rara vez se presenta en niños mayores de 6 años. En Europa, el retinoblastoma tiene una tasa de incidencia estimada de 1 por cada 13 844 nacidos vivos (14,1 por millón de niños menores de 5 años) y aproximadamente 300 niños son diagnosticados cada año (Stacey et al. 2021). Preservar la vida y evitar la pérdida de un ojo, la ceguera y otros efectos graves del tratamiento que reducen la esperanza o la calidad de vida del paciente, siguen siendo retos difíciles. Además, los niños con retinoblastoma tienen más probabilidades de perder el ojo y morir de enfermedad metastásica en los países de bajos recursos.
Acerca de Theriva™ Biologics, Inc.
Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX) es una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia. La empresa ha estado desarrollando una nueva plataforma de adenovirus oncolíticos diseñada para la administración intravenosa, intravítrea y antitumoral con el fin de desencadenar la muerte de las células tumorales, mejorar el acceso de las terapias oncológicas coadministradas al tumor y promover una respuesta antitumoral sólida y sostenida por parte del sistema inmunitario del paciente. Los principales candidatos de la empresa son: (1) VCN-01, un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer; (2) SYN-004 (ribaxamasa), diseñado para degradar ciertos antibióticos betalactámicos intravenosos de amplio uso dentro del tracto gastrointestinal (GI) para evitar daños en el microbioma, limitando así el crecimiento excesivo de organismos patógenos como los ERV (enterococos resistentes a la vancomicina) y reduciendo la incidencia y la gravedad de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH); y (3) SYN-020, una formulación oral recombinante de la enzima fosfatasa alcalina intestinal (FAI) producida bajo condiciones establecidas por las Buenas Prácticas de Manufactura (BPM) actuales y destinada a tratar enfermedades GI tanto locales como sistémicas. Para obtener más información, consulte el sitio web de Theriva Biologics en www.therivabio.com.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. En algunos casos, las declaraciones prospectivas pueden identificarse por términos como «puede», «debería», «potencial», «continuar», «se espera», «se anticipa», «pretende», «planea», «cree», «estima» y expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y suposiciones de la dirección en la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y podrían provocar que los resultados reales difirieran sustancialmente de las expectativas y suposiciones con respecto a las establecidas o implícitas en cualquier declaración prospectiva. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones relativas a la presentación de datos ampliados del estudio de Fase 2B VIRAGE de VCN-01 en el Congreso de la ESMO de 2025 en octubre; el potencial del VCN-01 para tratar el retinoblastoma; la disponibilidad de liquidez hasta el primer trimestre de 2026; la preparación de un protocolo de estudio para un posible ensayo clínico de Fase 3 y los avances para aumentar la producción de VCN-01 utilizando la línea celular en suspensión patentada de la empresa; el aumento de los gastos de investigación y desarrollo a medida que la empresa completa su ensayo clínico de Fase 2b VIRAGE de VCN-01 y planifica su ensayo clínico de Fase 3 de VCN-01 para el PDAC, avanza en su programa de VCN-01 para el retinoblastoma, amplía las actividades de fabricación a escala GMP para VCN-01 y sigue fomentando las otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento de la empresa. La empresa no se compromete a actualizar públicamente ninguna de las proyecciones a futuro, ya sea como resultado de nueva información, acontecimientos futuros u otros motivos, salvo que así lo exija la ley. Entre los factores importantes que podrían provocar que los resultados reales difieran sustancialmente de los expresados en las declaraciones prospectivas se incluyen la capacidad del VCN-01 para ofrecer beneficios terapéuticos y mantenerlos en futuros ensayos; la capacidad de las reservas de liquidez de la empresa para financiar sus operaciones hasta el primer trimestre de 2026, incluido el aumento esperado de los gastos en investigación y desarrollo, y los factores de riesgo descritos en la sección «Factores de riesgo» del informe anual de la empresa en el formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2024 y en sus otros documentos presentados ante la SEC, incluidos los informes trimestrales posteriores en el formulario 10-Q presentados ante la SEC que se incorporan como referencia en el presente documento. La empresa no asume ninguna obligación ni compromiso de publicar actualizaciones o revisiones de ninguna declaración prospectiva destinada a reflejar los cambios en las expectativas o en los acontecimientos, condiciones o circunstancias en los que se basa dicha declaración.
