Este descubrimiento pionero ha revelado una disfunción metabólica sistémica que genera una carga tóxica de exosomas en pacientes con ELA, la cual es transportada al sistema nervioso central (SNC), donde se une a las neuronas y las daña. Vesalic está desarrollando una nueva terapia para interceptar y neutralizar estas toxinas, con el potencial de ralentizar o detener la progresión de formas monogénicas y esporádicas de la ELA
Vesalic Limited, una empresa biotecnológica en fase inicial centrada en enfermedades neurodegenerativas, ha salido hoy del modo sigiloso tras un descubrimiento histórico de un proceso sistémico —en gran medida externo al cerebro y al sistema nervioso central (SNC)— que se sospecha que es un factor clave en las enfermedades de las neuronas motoras (ENM), incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas (END). Este descubrimiento podría transformar la comprensión del origen de estas enfermedades. Vesalic está aprovechando este hallazgo revolucionario, junto con la identificación por parte de la compañía de una firma de enfermedad en sangre previamente desconocida de la ELA, para avanzar en soluciones terapéuticas y diagnósticas innovadoras. Estos avances podrían revolucionar el tratamiento y el diagnóstico de esta devastadora enfermedad y potencialmente tener implicaciones para otras END.
Necesidades terapéuticas no cubiertas en la ELA y el enfoque terapéutico de Vesalic
Falta de éxito terapéutico con dianas cerebrales y del SNC
La ELA es el tipo más común de ENM, con aproximadamente 350.000 personas afectadas en todo el mundo, y se espera que esta cifra aumente en los próximos años debido al envejecimiento de la población. Los pacientes con ELA experimentan una degeneración progresiva y la pérdida de neuronas en el cerebro, el tronco encefálico y la médula espinal, lo que provoca que el cerebro pierda la capacidad de iniciar y controlar el movimiento muscular, conduciendo a la parálisis y la muerte. A pesar de décadas de investigación centrada en anomalías del cerebro y el SNC, la ELA sigue siendo en gran medida intratable. Además, casi todos los esfuerzos de desarrollo se han centrado en terapias para las formas monogénicas (o «familiares») de la enfermedad, que representan alrededor del 10 % de los casos de ELA, de los cuales solo aproximadamente un 3 % podría acceder potencialmente a una opción terapéutica. Esto deja sin perspectivas de cambio al 90 % restante de los pacientes con ELA esporádica.
La diana de Vesalic: un impulsor no relacionado con el SNC de la ELA monogénica y esporádica
Vesalic ha caracterizado una disfunción metabólica sistémica que genera una carga tóxica de exosomas en pacientes con ELA, la cual es transportada al SNC, donde se une a las neuronas y las daña, lo que da lugar a una nueva diana terapéutica susceptible de ser tratada con fármacos.
Vesalic está desarrollando actualmente una terapia para interceptar y neutralizar estas toxinas antes de que puedan dañar las neuronas. Este enfoque podría ralentizar o detener la progresión tanto de las formas monogénicas como esporádicas de la enfermedad. En la actualidad, la compañía está llevando a cabo estudios in vivo para establecer una prueba de concepto preclínica de su terapia y respaldar una solicitud regulatoria prevista para 2027 con el fin de iniciar estudios clínicos.
Necesidades diagnósticas no cubiertas en la ELA y el enfoque diagnóstico de Vesalic
Falta de biomarcadores medibles para diagnosticar la ELA
Además de la escasez de opciones terapéuticas, no existe un método diagnóstico definitivo y no invasivo para la ELA, especialmente en fases tempranas. Tras descartar otras patologías, se utilizan combinaciones de técnicas como resonancias magnéticas, pruebas de conducción nerviosa, estudios de actividad eléctrica de nervios y músculos, y punciones lumbares. El proceso diagnóstico actual suele prolongarse durante muchos meses, y en algunos casos más de un año. Aunque se han realizado importantes esfuerzos para identificar biomarcadores que permitan un diagnóstico rápido, no invasivo y preciso en el inicio de los síntomas —o incluso antes—, hasta la fecha los resultados han sido limitados.
Tecnología de biomarcadores de alta precisión de Vesalic
Los diagnósticos basados en biomarcadores que se están desarrollando actualmente para la ELA están diseñados para detectar diversas anomalías en proteínas y ARN. Vesalic ha descubierto que la firma de la ELA también se manifiesta como una alteración de la composición lipídica de las membranas de los exosomas que circulan en la sangre. A partir de este hallazgo, Vesalic ha desarrollado una tecnología basada en biomarcadores con una precisión superior al 90 % para detectar tanto formas monogénicas como esporádicas de la ELA, que podría utilizarse en ensayos clínicos de terceros.
Vesalic considera que su prueba de biomarcadores podría predecir la ELA años antes de que el paciente presente síntomas. La prueba promete simplificar drásticamente el largo proceso diagnóstico que actualmente afrontan los pacientes y sus familias. Además, podría utilizarse para monitorizar la respuesta al tratamiento en tiempo real y orientar estrategias terapéuticas. Más allá de la ELA, Vesalic también está aplicando su tecnología basada en alteraciones lipídicas de exosomas para la detección de otras END, incluido el Alzheimer y el Parkinson.
Propiedad intelectual
Vesalic ha trabajado con científicos de primer nivel para generar los datos que respaldan sus conceptos terapéuticos y de biomarcadores, y ha construido una amplia cartera de patentes en torno a ellos.
El profesor Kevin Talbot, director del Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas de la Universidad de Oxford, declaró: «Ampliar los límites para comprender las causas y las firmas biológicas de la ELA es fundamental para lograr un verdadero progreso frente a esta devastadora enfermedad. Es extremadamente alentador ver a Vesalic avanzar tanto en una terapia que podría abordar la ELA esporádica y monogénica como en una prueba de biomarcadores sencilla y no invasiva que permitiría diagnosticar a los pacientes mucho antes. Estos esfuerzos ofrecen una esperanza real a la comunidad de la ELA».
Acerca de Vesalic Limited
Vesalic es una empresa biotecnológica en fase inicial centrada en enfermedades neurodegenerativas, comenzando por la ELA. A pesar de décadas de investigación dirigida a anomalías del cerebro y el SNC, la ELA sigue siendo en gran medida intratable y carece de un método diagnóstico definitivo y no invasivo. Vesalic ha descubierto un proceso sistémico —en gran parte externo al cerebro y al sistema nervioso central— que se sospecha es un impulsor patogénico de la ELA. La compañía está desarrollando soluciones innovadoras que podrían revolucionar el tratamiento y el diagnóstico de esta devastadora enfermedad y, potencialmente, de otras enfermedades neurodegenerativas.
